최근 수정 시각 : 2025-06-15 16:34:12

크리스퍼 테라퓨틱스

<colbgcolor=#000><colcolor=#fff> 크리스퍼 테라퓨틱스
CRISPER Therapeutics AG
파일:C8A307F2-1F38-41DE-B2CC-213A1E98C612.jpg
설립 2013년 ([age(2013-12-31)]년차)
전신 Inception Genomics
창업자 에마뉘엘 샤르팡티에
로저 노백
숀 포이
경영진
CEO
사마르트 쿨카르니 (2017년~ )
이사회
의장
로저 노백
산업 생명공학
상장 거래소 나스닥 (2016년 10월 19일~ / CRSP)
시가 총액 36억 달러 (2025년 6월)
부채 3억 1,000만 달러 (2024년)
자본 19억 3,000만 달러 (2024년)
매출 3,730만 달러 (2024년)
영업이익 -4억 6,700만 달러 (2024년)
고용 인원 393명 (2024년)
본사 
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1. 개요2. 역사3. 지배구조

1. 개요

미국의 생명공학 기업.

2. 역사

2012년 6월, tracrRNA, crRNA, Cas의 정확한 매커니즘과 인과관계를 실험적으로 증명했으며 sgRNA를 통해 인간 유전자 편집 도구 시대로 이어질 가능성까지 제시된 제니퍼 다우드나와 에마뉘엘 샤르팡티에의 논문이 사이언스에 채택되면서 DNA를 표적으로 하는 CRISPR의 시대가 도래했다.

샤르팡티에는 CRISPR 시대가 도래할 것을 논문이 채택되기 몇 달 전인 2012년 초에 인지하고 전 연인이자 지금은 연구 파트너로 지내고 있는 사노피의 로저 노백에게 공동창업을 권유한다. 노백은 샤르팡티에의 연구 결과를 검토하고 자문을 받은 뒤 사노피에서 퇴사하고 벤처 투자자였던 친구 숀 포이와 함께 CRISPR를 인간을 대상[1]으로 상용화시키기 위해 크리스퍼 테라퓨틱스를 설립했다.[2] UC버클리와 샤르팡티에, 빈 대학교의 특허를 기반으로 사업을 영위하고 있으며 스위스에서 설립되었으나, 벤처 자금 조달을 목적으로 생명공학의 성지인 매사추세츠로 기반을 옮겼다.

2015년 버텍스 파마슈티컬과 공동 개발 협약[3]을 체결했다.

2016년 10월 나스닥에 기업을 공개시키며 자금을 조달했다.

임상 과정에서 2019년 7월, 빅토리아 그레이라는 겸상적혈구 빈혈증[4] 환자를 대상으로 그녀의 혈액에서 줄기세포를 추출해 편집한 다음 다시 주입하는 방식으로 생식계열을 건드리지 않은 채 치료하는 데 성공했다.

2022년 2월 28일 미국특허심판원은 진핵세포에서 CRISPR 유전자 가위를 활용하는 기술을 다우드나보다 장 펑이 먼저 개발했다고 판단 내리며, 다우드나와 샤르팡티에 측 특허 기반 라이센스를 구매한 기업들은 진핵세포에 크리스퍼 유전자 가위를 이용하기 위해 브로드연구소의 특허를 사야 하는 상황이 됐다. 이로 인해 크리스퍼 테라퓨틱스도 위기를 맞게 되었다.

이후 임상 3상을 성공적으로 거치며 2023년 12월 기준 낫적혈구질환 치료제인 엑사셀은 FDA의 시판 허가를 받으며 미국 내 최초로 CRISPR 기술을 상용화시킨 약품이 되었다.# 가격은 환자 당 220만 달러다.#

3. 지배구조

주주명 지분율
ARK Invest 9.9%
캐피털 그룹 7.1%
니코 자산 운용 5.1%
사마르트 쿨카르니 1.8%
로저 노백 1.0%
2023년 3월 기준#
[1] 앞선 다우드나와 샤르팡티에의 논문은 핵이 없는 단세포생물을 대상으로 한 연구였고, 이후 고작 반 년만인 2013년 1월까지 다우드나와 조지 처치, 장 펑, 한국기초과학연구원의 김진수, 재미교포인 케이스 정까지 다섯 명이 인간 세포에서 CRISPR-Cas9이 작동함을 밝혀냄에 따라 인간 대상 유전자 가위 시대가 도래했다.[2] 제니퍼 다우드나, 조지 처치가 공동창업을 제안했으나, 협상이 틀어지며 무산되었다.[3] 버텍스는 독점 라이센스 옵션을 취득하고 임상 개발 및 생산을 도맡아 수익의 60%를 가져간다. 크리스퍼는 1억 500만 달러를 투자 받았으며, 연구에 집중하는 대신 수익의 40%를 가져간다.[4] 30억 개가 넘는 염기쌍 중에서 단 한 쌍에 돌연변이가 생겨 적혈구 헤모글로빈 단백질이 뒤틀려 산소 공급에 문제가 생겨 발병하는 유전병이다. 따라서 염기쌍 한 쌍만 건드리면 되기 때문에 첫 번째 유전자 편집의 완벽한 후보 질병이라고 볼 수 있다.

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